Fundación Columbus y Viralgen lanzan un programa para acelerar tratamientos de enfermedades raras

La Fundación Columbus y Viralgen, especializada en la producción a escala de vectores viales para terapias y una de las pocas empresas vascas con capacidad para fabricar la vacuna para el coronavirus, lanzan 'Objetivo 10'. Un programa que persigue facilitar y acelerar diez tratamientos para tratar diez enfermedades raras en los próximos 10 años, garantizando el acceso equitativo a estos tratamientos para todos los pacientes.

La Fundación Columbus, junto con su fundación hermana con sede en Estados Unidos, Columbus Children’s Foundation, es conocida por su papel en la aceleración del desarrollo de programas de terapia génica en los niños con enfermedades raras. Un tipo de tratamiento que utiliza genes para tratar o prevenir enfermedades. El gen se introduce en el organismo dentro de un virus modificado que actúa como un vehículo para transportar el gen a los órganos o tejidos específicos, ofreciendo "un nuevo potencial y una posibilidad realista de curación para enfermedades genéticas raras". Alianzas estratégicas como la de Viralgen, proporcionan la experiencia y acceso a la capacidad de fabricación de vectores virales adenoasociados (AAV), con el fin de acelerar estos tratamientos.

El 50% de los diagnosticados son niños

Si bien individualmente las enfermedades raras tienen poblaciones de pacientes muy pequeñas, en conjunto afectan a más de 300 millones de personas en todo el mundo, 3 millones solo en España y el 50% de los diagnosticados con enfermedades raras son niños, tal y como trasladan desde la fundación. "El impacto que estas enfermedades tienen en los pacientes, sus familias y la sociedad es profundo, ya que muchas son graves, crónicas y progresivas, lo que lleva a una esperanza de vida limitada.  Tres de cada diez niños diagnosticados no vivirán para cumplir los cinco años", afirman. La Fundación Columbus está motivada por la urgencia de cambiar esas probabilidades mediante la aceleración de los tratamientos para que no se queden atrás cuando la ciencia podría poner una cura a su alcance.

En este sentido, la asociación con Viralgen supone un ahorro de costes de varios millones de euros por programa en comparación con los costes comerciales, y entre 12 y 24 meses de reducción de tiempo. “No podemos agradecer lo suficiente a Viralgen su excepcional, generosa y valiosa contribución que ayudará a nuestra misión de acelerar los tratamientos para estos niños que no solo luchan contra una enfermedad potencialmente mortal, sino también contra el tiempo”, ha comentado la Directora General de la Fundación Columbus Blanca Garín. 

Selección de expertos

En la actualidad, la Fundación Columbus trabaja ya en el desarrollo de terapias para siete enfermedades raras: L-Deficiencia de  Aminoácido Aromático  de Descarboxilasa (AADC) o Parkinson infantil, en la que ya se están realizando ensayos clínicos; Paraplejia espástica tipo 50 (SPG50), Mucopolisacaridosis III (Sanfilippo tipo C) y distrofia muscular de Duchenzne que están en proceso de fabricación, y Niemann-Pick A y Niemann-Pick C en fase preclínica, entre otras.

Para la selección de las enfermedades incluidas en el programa 'Objetivo10', la Fundación Columbus cuenta con la colaboración internacional de un panel de expertos que realiza la selección atendiendo a criterios de excelencia científica, ausencia de iniciativas de desarrollo por el escaso interés comercial, experiencia de equipo, y calidad del plan de desarrollo.